骨髓增生异常综合征是起源于造血干细胞的一组高度抑制性克隆性的疾病,主要是以一系或者是多系血细胞变态造血以及无效造血,高峰显象,急性白血病转化为特征,对于骨髓增生异常综合征的治疗,主要是根据患者的外周血细胞情况,原始细胞比例,以及细胞遗传学的情况,进行分组。
对于低危组或者是中危Ⅰ组,可以应用促进造血,诱导分化生物反应调节剂等治疗,以改善生活质量为主,而对于中危Ⅱ型或者是高危的骨髓增生异常综合症的患者,主要是采用急性白血病的联合化疗方案和造血干细胞移植。
应用的药物有促进造血的药物治疗,如雄激素、造血生长因子,如粒细胞集落刺激因子,促红细胞生成素,另外还可以应用诱导分化以及促进凋亡的治疗,例如全反式维甲酸,还可以应用免疫抑制剂,环孢素,免疫调节剂,沙利度胺等治疗,另外表观基因组修饰的药物,地西他滨也是可以应用的。