三期临床试验为确认性研究,通过大样本随机对照研究设计,确定药物在二期临床实验中,特定的目标人群中,所观察到的疗效和安全性,评价肿瘤受损的获益情况。
由于三期临床实验投入巨大,在决策药物是否进入三期时,应慎重考虑以下因素。
第一,有特意且明确的发病,在非临床实验和一到二期临床实验中,已得到充分的支持。
第二,是有较强的抗肿瘤活性,非临床试验或者是一、二期临床试验中,已得到充分的自治。
第三,是良好的药物代谢动力学特点,例如口服生物利用度很好,伴随期长等。
第四,是疾病最新的治疗方法,有较强的需求。
第五,是不良组织,可以耐受和处理。