肾上腺脑白质

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医生主讲实录

肾上腺脑白质营养不良是x连锁隐性遗传病,是一种最常见的过氧化物酶体病,主要累及肾上腺和蛋白质。半数以上的病人于儿童和青少年期起病,主要表现为进行性的精神运动障碍,视力及听力下降,和肾上腺皮质功能低下等。肾上腺皮质激素替代治疗,大部分患儿存在肾上腺皮质功能不全,因而皮质激素替代治疗常常是必须的。但是此治疗对神经系统病损无效,不能改善症状,也不能阻止病情恶化,主要适用于ab森患者。对于脑型患者未见明显改善。

基因治疗这是最有前途的治疗手段但因技术问题有待进一步探究。造血干细胞治疗,最近造血干细胞治疗也有用于ald患者并获得了一定的疗效。目前认为适用于早期患者经常性患者可以作为候选治疗。本病愈后食用富含不饱和脂酸饮食,避免食用含长链脂肪酸的食物。

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