肾上腺脑白质营养不良是一种遗传性、代谢性疾病,目前没有特效的治疗方法,只能对症治疗,比较有效的方法是骨髓移植,针对极早期患儿,大约一半的患儿能缓解病情,其他的如免疫治疗和食物调节等疗效就不太肯定了。
肾上腺脑白质营养不良是x连锁隐性遗传病,是一种最常见的过氧化物酶体病,主要累及肾上腺和蛋白质。半数以上上的病人于儿童和青年期疾病,主要表现为进行性的精神障碍,视力及听力下降和肾上腺皮质功能低下等。肾上腺皮质激素替代治疗,大部分患儿存在肾上腺皮质功能不全,因而皮质激素替代治疗常常是必须的,但对神经系统病损无效,不能改善症状也不能阻止病变恶化。