肾上腺脑白质是绝症吗

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医生主讲实录

肾上腺脑白质营养不良,是一种遗传性代谢性疾病,目前没有特效的治疗方法,只能对症治疗,比较有希望的方法是骨髓移植,针对及早期患儿,大约一半的患儿能缓解病情,其他,如免疫治疗和食物调节等特效疗法,就不太肯定了。

肾上腺脑白质营养不良,是x连锁隐性遗传病,是一种最常见的过氧化物酶体病,主要累及肾上腺和脑白质;半数以上的病人于儿童或青年期起病,主要表现为进行性的精神运动障碍、视力及听力下降和肾上腺皮质功能低下等。

肾上腺皮质激素替治疗,大部分患儿存在肾上腺皮质功能不全,因而皮质激素替代治疗常常是必须的,但是此治疗对神经系统病损无效,不能改善症状,也不能阻止病变恶化,主要适用于ALD患者,对于脑型患者未见明显改善。

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