苯丙酮尿症最新科研成果是什么

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医生主讲实录

苯丙酮尿症最新治疗方式是基因治疗,它是一种遗传病。但是这种治疗现在只在动物上试用,可能是治疗苯丙酮尿症的一个途径,但是现在并没有相关的临床实验支持。具体的方法是以反转录病毒或者是腺病毒作为载体,将人的基因转染到病毒当中,再输入到肝细胞中,使人的PAa值基因在肝细胞中表达。

现在这个研究表明,体外试验在有人相关基因反转录病毒的可以转染入肝细胞,但是在体内试验的时候会碰到一些困难,所以这项研究现在只是试验的阶段,并没有用于人体的临床试验。

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