黏多糖贮积症Ⅷ型的西医治疗方法

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医生主讲实录

黏多糖贮积症Ⅷ型的西医治疗方法:

西医治疗方法:除了对症处理外,无特效的治疗,行走困难者须矫形手术;外科手术主要用于治疗某些躯体和器官的缺陷和心脏瓣膜的置换,角膜移植,严重的脊髓压缩等等;

最有希望的治疗黏多糖贮积症的方法是特异性的酶替代治疗及基因治疗,二者可改善患者的临床表现以及生存情况,特异性酶替代治疗可有两种不同的形式:一种是直接给体内输入经过未包裹的酶,此为直接法;

另一种则为间接法,利用反转录病毒,转基因的处理是患者自体的周围血淋巴细胞或者是骨髓造血足细胞逆向转化为含有正常酶基因的细胞或者是通过骨髓移植给患者体内植入含有正常酶基因的骨髓细胞,从而使患者体内可以自身合成所缺乏的粘多糖代谢酶,上述两种类型的治疗方法处于临床的研究阶段。

以上内容仅供参考

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