通过将一种新技术引入基因疗法,北卡罗来纳大学的科学家成功治愈了遗传性血液疾病,A型血友病小鼠,这种实验性基因疗法称为RNA反式剪接,通过剪接来自不同基因的外显子形成一条杂交的现实RNA,能够修复A型血友病致病基因突变的部分。
A型血友病是一种由于凝血因子8基因缺陷而引起的血液病,全世界每五千至一万名男性中就有一人患有A型血友病,突变又使凝血因子8基因功能丧失,携带该基因缺陷型的人会发生周期性不可预期的血液流入主关节和软组织中的症状。
通过将一种新技术引入基因疗法,北卡罗来纳大学的科学家成功治愈了遗传性血液疾病,A型血友病小鼠,这种实验性基因疗法称为RNA反式剪接,通过剪接来自不同基因的外显子形成一条杂交的现实RNA,能够修复A型血友病致病基因突变的部分。
A型血友病是一种由于凝血因子8基因缺陷而引起的血液病,全世界每五千至一万名男性中就有一人患有A型血友病,突变又使凝血因子8基因功能丧失,携带该基因缺陷型的人会发生周期性不可预期的血液流入主关节和软组织中的症状。
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