重度的再生障碍性贫血患者治疗时首选免疫抑制剂治疗,免疫抑制剂可以通过细胞毒性免疫抑制作用,去除抑制性T淋巴细胞抑制骨髓造血的作用。同时还可以通过免疫刺激,促进生长因子的合成释放,促进造血干细胞的增殖,所以免疫抑制剂治疗已经成为重度的再生障碍性贫血的患者首选治疗方式。
通常可以选用抗淋巴细胞球蛋白,或者是抗胸腺细胞球蛋白,可以使用静脉滴注的方式,疗程通常为4-10天。另外,对于部分患者也可以使用环孢素a,或者是大剂量的甲泼尼龙,大剂量的环磷酰胺来进行治疗。
对于重度再生障碍性贫血的患者,如果是比较年轻的病人,如果找到合适骨髓配型的话,也可以考虑进行造血干细胞移植。