对于重度的再生障碍性贫血,治疗首选免疫抑制剂进行治疗。相比较于造血干细胞移植,免疫抑制剂使用起来还是相对比较方便的。
常用的免疫抑制剂有抗胸腺细胞球蛋白,或者是抗淋巴细胞球蛋白和环孢素,单独或者联合应用,有效率可以达到50%左右。如果一种药物无效,换用另一种后,约半数的患者仍然可以起到效果。联合用药的效果要优于单一用药。联合免疫抑制是目前国内重型再障治疗的主要选择。
如果是应用免疫抑制剂效果不好的话,也可以进行异基因造血干细胞移植。对于年轻的重型再障患者,如果有HLA相合供者,可以考虑采用,50%到70%的患者移植后可以获得长期生存。但是,配型比较困难,而且患者有可能会发生排斥和移植物抗宿主病,增加了移植的风险。