对于重型的再生障碍性贫血的患者,可以选择免疫抑制剂进行治疗,经常使用的药物包括抗胸腺细胞球蛋白、抗淋巴细胞球蛋白以及环孢素等。如果免疫抑制剂治疗效果不好,也可以选择骨髓移植的方式。
骨髓移植需要供受者的人类白细胞抗原完全匹配,要完全相合是非常困难,在普通人群中的相合率仅为几万分之一。而如果在高分辨配型时,骨髓移植五个点以上称之为半相合移植。半相合移植是目前多数人选择的骨髓移植方式,对于重型的再生障碍性贫血,移植的成功率可以达到60%到70%以上。半相合骨髓移植成功后有可能会复发,这与患者的病情类型,机体脏器的功能,自我免疫能力,移植过程以及供髓者与患者基因的匹配率,移植技术水平等都有关系。