环磷酰胺主要是通过杀伤免疫细胞,阻止其繁殖而抑制免疫反应,繁殖旺盛细胞对本药特别敏感,能较快杀死抗原性敏感性小淋巴细胞,主要杀灭b细胞还能抑制t细胞。本药主要用于经常复发的肾病综合征和激素依赖性症,有确实证明表明本药对上述两者有效。肾病综合征反复发作,每需长期反复使用大量激素,易招致激素副作用,故宜加用本药。
但本药副作用较严重,对激素敏感致病力,偶尔复发者则不一定要加用本药,加用本药有时可得到缓解,本药与激素同用可增加此两种的药效。还有一个好处是本药令白细胞减少的副作用被激素令白细胞增加的作用抵消。