对阿尔茨海默病病人的大脑组织所作的尸检分析已清楚表明:胆碱能功能的原发性缺陷与认知损害有关。这一发现导致了对作用手中枢的拟胆碱能药物与胆碱酯酶抑制剂的开发,这些药物尽管有其治疗局限,但已成为阿尔茨海默病早期治疗中应用最为广泛的一组药物。
有可能修复阿尔茨海默病中已丧失的胆碱能功能活动的药物包括:①胆碱酯酶抑制剂,阻止神经元间乙酰胆碱的代谢,乙酰胆碱在阿尔茨海默病病人中低于正常水平;②直接作用于毒蕈碱和烟碱受体的激动剂,模拟乙酰胆碱功能;③促进乙酰胆碱释放的药物。但在那些胆碱能功能已严重受損的病人中,这类药物的作用将十分有限。
这类可以增加阿尔茨海默病病人大脑中胆碱能传递的药物所取得的疗效很有限,我们或许可以从中得出结论:不断进展的退行性改变过程并不会因暂时的胆碱功能改善所影响。但同时任何症状性的改善,不管改善幅度多么有限,对病人都是有价值的,因此肯定应该使用这些昂贵的乙酰胆碱脂酶抑制剂。更加重要的是应对那些可以延缓或预防神经退行性变进程的药物进行开发研制。