药物在遗传病的治疗中是可以起到一定的辅助作用的,能够让病情得以改善,并且还可以减少患者的痛苦。
主要的药物治疗的方法就是进行对症治疗,比如服用止痛剂以减轻患者的疼痛,有的还能够改善机体的代谢。比如肝窦状核变性患者主要是因为体内的酮代谢障碍造成的血液中酮的水平的升高从而导致孩子出现畸形的情况,因此不妨可以服用促进酮排泄的药物,并且拒绝食用含有酮的食物来保证体内酮的正常水平。
还有一些病,比如先天性的免疫球蛋白血症可以注射免疫球蛋白制剂,同样可以改善病情,另外还可以用基因治疗的办法来治疗遗传病。基因治疗遗传病是最为切实有效的方式,人类的遗传物质可以像瞎子向蚯蚓借眼睛的故事一样,通过像别的生物借某些东西来进行治疗,也就是说向基因发生缺陷的细胞内注入正常的基因。基因治疗看似非常简单,其实是比较复杂的,这种治疗方法目前还在研究与探索的阶段,遗传病中能够用上述几种简单的方法进行治疗的毕竟还只是少数,而且这种治疗方法都只是治标的作用。