再生障碍性贫血是一种获得性骨髓衰竭综合征,以全血细胞减少及其所致的贫血、感染和出血为特征,再生障碍性贫血分为重型再障和非重型再障,重型再障患者临床症状重,血细胞减少比较明显,骨髓象增生低下,预后不良,重型再障首选治疗为异基因造血干细胞移植,对于年轻的患者,如果有HLA相合的同胞的供者,可考虑把骨异基因造血干细胞移植作为一线治疗,80%的患者移植后可以获得长期生存。
另外,对于不适合异基因移植的患者,可以应用免疫抑制治疗,如抗淋巴细胞球蛋白,抗胸腺细胞球蛋白和环孢素,单独应用一种免疫抑制剂有效率约为50%,可以联合应用免疫抑制剂。