再生障碍性贫血是一种获得性骨髓衰竭综合征,以全血细胞减少所致的贫血,感染和出血为特征。再生障碍性贫血分为重型再障和非重型再障。重型再障的药物治疗包括免疫抑制剂。免疫抑制剂是不适合异基因造血干细胞移植患者的首选药物。
常用的有抗胸腺细胞球蛋白或者抗淋巴细胞球蛋白和环孢素。单独应用任何一种免疫抑制剂的有效率为50%,如一种药物无效,可以换用另外一种,大约半数的患者仍可以有效。联合应用抗胸腺细胞球蛋白或者抗淋巴细胞球蛋白和环孢素,效果明显优于单一用药,有效率可以达到70%到80%,疗效多在治疗后三个月左右显现。