重型再生障碍性贫血的首选药物是免疫抑制剂,免疫抑制剂可以通过细胞毒性免疫抑制作用,去除抑制性t淋巴细胞抑制骨髓造血的作用。
它还可以通过免疫刺激促进生长因子的合成释放,从而可以促进造血干细胞的增殖,所以免疫抑制剂是重型再生障碍性贫血的首选药物。经常使用的免疫抑制剂包括抗淋巴细胞球蛋白,或者是抗胸腺细胞球蛋白,这两种药物目前是作为不做造血干细胞移植的急性再生障碍性贫血的主要的治疗措施。
对于有一部分重型再生障碍性贫血的患者,也可以使用环孢素来治疗。通过环孢素可以调整再障失衡的t淋巴细胞亚群的比例,促进骨髓造血。