骨髓障碍性贫血医学名称为再生障碍性贫血，再生障碍性贫血主要通过药物治疗、手术治疗、支持疗法治疗的方法去治疗。
1、药物治疗：免疫抑制剂：抗胸腺细胞球蛋白(ATG)和抗淋巴细胞球蛋白(ALG)，能够抑制患者T淋巴细胞或非特异性自身免疫反应，是目前治疗重型再生障碍性贫血患者的主要药物。环孢素A(CYA)选择性作用于T淋巴细胞，可用于重型、非重型再生障碍性贫血患者。雄激素：为非重型再生障碍性贫血患者的首选药物，常用丙酸睾酮肌肉注射或口服司坦唑醇、达那唑等。造血生长因子：主要用于重型再生障碍性贫血患者，包括粒细胞集落刺激因子(rhG-CSF)、粒-巨噬细胞集落刺激因子(rhGM-GSF)、红细胞生成激素(EPO)和白介素-3(IL-3)。一般在免疫抑制剂的同时或以后应用，有促进血象恢复的作用。促凝血药：促凝血药(止血药)，如酚磺乙胺(止血敏)等。合并血浆纤溶酶活性增者可用抗纤溶药，如氨基己酸(泌尿、生殖系统出血患者禁用)，女性子宫出血可肌注丙酸睾酮。护肝药物：再生障碍性贫血患者常合并肝功能损害，应酌情选用护肝药物，如复方甘草酸苷片。
2、手术治疗：主要是骨髓移植，为治疗重型再生障碍性贫血、极重型再生障碍性贫血患者的最佳方法，且能达到根治目的。移植后长期无病存活率可达60%~80%，但移植需尽早进行。
3、支持疗法治疗：输血为纠正贫血的主要支持疗法，对于重症或重度贫血(Hb＜60g/L)伴明显缺氧症状者，可考虑输注浓缩红细胞。若患者出血严重，出现内脏出血(如消化道出血、颅内出血等)，可输注同血型浓缩血小板、新鲜冷冻血浆(FFP)。
