干细胞移植能治疗庞贝病吗

庞贝病一般指糖原贮积病Ⅱ型，目前干细胞移植一般不能治疗糖原贮积病Ⅱ型。

干细胞移植是通过利用由自体或异体采集的组织细胞，经实验室分离、培养后，将增殖的干细胞注入回人体内，通过多功能活化细胞自我靶向性功能准确到达相应的受损器官和组织，以达到修复衰老、病变的细胞，重建功能正常细胞和组织的目的。

糖原贮积病Ⅱ型属常染色体隐性遗传，也可散发，由酸性麦芽糖酶缺乏而引起糖原在溶酶体内沉积、溶酶体增生、破坏，甚至释放不正常的溶酶体酶而致一系列的血细胞结构破坏。

根据发病年龄、器官受累程度和疾病进程，糖原贮积病Ⅱ型分为婴儿型和晚发型两种类型。表现主要是运动障碍，以四肢肌无力、肌萎缩假性肥大等肌病表现多见，早期及时准确诊断可使患者在发病初期获得具有针对性的治疗和护理。值得注意的是，目前没有研究表明干细胞移植能治疗糖原贮积病Ⅱ型。