分子靶向治疗是指通过干扰肿瘤生长和进展涉及的特异性分子而阻断肿瘤生长和扩散的治疗手段。广义的分子靶点包括参与肿瘤细胞分化,细胞周期,细胞凋亡,细胞迁移,浸润行为,淋巴结转移,远处转移等过程的,从DNA到蛋白酶水平的任何亚细胞分子。
传统的化疗药物主要是针对细胞核DNA复制过程和癌细胞增殖的各个阶段,由于增殖和修复是正常细胞的普遍行为,细胞毒类药物的选择性通常较差,对正常细胞也会造成不同程度的损伤,尤其是对于增殖旺盛的细胞损害更大,从而引起多种脏器轻重不等的毒性。而分子靶向治疗是基于对特定靶点结构和功能的认识,合理的设计药物和治疗方法。