再生障碍性贫血的患者,根治性的治疗方法就是进行造血干细胞移植,造血干细胞移植可以使部分再生障碍性贫血的患者获得治愈,通常移植前需要进行配型,如果是配型成功,然后可以进行移植治疗,移植后还需要进行抗感染以及移植物抗宿主病的治疗,有大概百分之30到50%的患者可以通过造血干细胞移植获得治愈。
除了使用造血干细胞移植以外,多数的再生障碍性贫血的患者是使用药物治疗的,对于慢性再生障碍性贫血患者,经常使用的药物是雄性激素类的药物,比如说丙酸睾丸酮,安雄或者是康力龙等。重型的再生障碍性贫血的患者通常是使用免疫抑制剂来进行治疗,比如说抗淋巴细胞球蛋白,或者是抗胸腺细胞球蛋白等。