骨髓纤维化的病人造血干细胞移植

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医生主讲实录

多发骨髓纤维化的治疗主要是支持治疗,包括输血,血小板增多,可以给予羟基脲​,低危、无症状的患者可以观察不予治疗。前期的试验中,中危和高危骨髓纤维化患者,随机有两种药两日每日两次,和安慰剂两组,最终终点用ct和mri评估治疗24周后,脾脏体积缩小,大于等于35%的患者比例,最终达到这一疗效终点的患者比率为41.9%

其它药物如干扰素,克拉屈滨、白消安等,主要常用于控制白细胞增多,血小板增多或脏器肿大,应用时应注意毒性,强烈化疗可以用于诱发疾病的缓解,而且并不能获得血液学的缓解,不能改变疾病的过程。

新的治疗骨髓纤维化的药品正在研究中,包括法尼基转移酶抑制剂,血管内皮生长因子抑制剂等等,在骨髓纤维化的患者中,干细胞移植是原发性骨髓纤维化的根治性治疗的手段,有移植后获得持久缓解的报道,所以说一年死亡率为30%,非清髓性移植可能降低早期死亡率,从而提高总体疗效。

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