环磷酰胺为最常用的烷化剂类的抗肿瘤药,进入体内后,在肝微粒体酶催化下分解,释出烷化作用很强的氯乙基磷酰胺(或称磷酰胺氮芥), 而对肿瘤细胞产生细胞毒作用。此外本品还具有显著免疫抑制作用,临床用于恶性淋巴瘤、多发性骨髓瘤、白血病、乳腺癌、卵巢癌、宫颈癌、前列腺癌、结肠癌、支气管癌、肺癌等等有一定的疗效。也可用于风湿性的关节炎、儿童肾病综合征以及自身免疫性疾病的治疗。
该品在体外无抗肿瘤的活性,进入人体内在肝脏中经微粒体功能氧化酶转化成醛磷酰胺,而醛磷酰胺不稳定,在肿瘤细胞内分解成为酰胺氮芥,及丙烯醛,酰胺氮芥对肿瘤细胞有细胞毒作用。