第一常用是支持治疗,当骨髓增生异常综合征患者有明显贫血或者心肺疾患时,可输红细胞;有出血和感染时,可以输血小板和应用抗生素。
第二分化诱导剂,骨髓增生异常综合症患者恶性克隆中的某些细胞仍保留着分化的潜能,有些药物能诱导瘤细胞的分化。目前常用的有1,25-双羟维生素d3。
第三个是联合化疗,化疗不为首选的治疗方案,多数的骨髓增生异常综合征患者对化疗的耐受性比较低,治疗疗效差,即使缓解,缓解期也很短,但是病人年龄小于五十岁处于RA-bt,而且临床状态比较好可以酌情使用。
第四肾上腺皮质激素,约10%到15%的患者应用肾上腺皮质激素治疗后,外周血细胞计数可以明显的上升。
第五个是干细胞移植,低危组的患者一般不推荐,但是年轻低危组的患者如果能耐受高强度治疗,有望产生更好的效果,可以延长生存率,提高病人的生活质量,但是不适合所有的患者。