骨髓增生异常综合征,它是一组异质性疾病是起源于造血干细胞。主要以病态造血、高峰险象急性白血病转化为特征,表现为难治性的一系或者是多系血细胞的减少,多数患者的年龄大于六十岁,主要表现为贫血、出血、感染的临床症状。它的治疗,首先要根据患者的血细胞减少的数量,骨髓中原始细胞比例,以及染色体核型,分为中危、低危和高危。
对于低危和中危的患者,主要是减轻、改善患者的症状,尽量的延长生命为主主要给予支持治疗。另外,可以给于促进造血的治疗,例如应用雄激素治疗,运用红细胞生成素等。另外还可以应用诱导分化治疗,例如维甲酸和生物反应调节剂,例如沙利度胺等。
对于高危的患者,可以应用去甲基化的药物,例如地西他宾化疗或者是联合化疗。另外,基因造血干细胞移植,可能是目前唯一能够治愈骨髓增生异常综合征的疗法。