骨髓增生异常综合征,是起源于造血干细胞的一组高度抑制性、克隆性的疾病。以一系或者是多系血细胞病态造血,以及无效造血,高风险向急性白血病转化为特征。大约80%的患者年龄大于六十岁。骨髓增生异常综合征患者的自然病程,以及预后差异性很大,治疗需要个体化。总体而言骨髓增生异常综合征还没有满意的治疗方法。
根据外周血细胞减少的情况,骨髓原始细胞比例以及细胞遗传学异常情况,对骨髓增生异常综合征进行预后分组。分为低危组、中危Ⅰ、中危Ⅱ以及高危组,对于低危组以及中危Ⅰ组的患者,可以采用促进造血,诱导分化以及生物反应调节剂和对症支持治疗,主要是改善生活质量为主。对于中危Ⅱ组以及高危组的患者,采用急性白血病的联合化疗方案,以及造血干细胞移植,以获得疾病缓解,提高生存力为主要的目标。