再生障碍性贫血通常指的是原发性骨髓造血功能衰竭综合征原因是不明确的,主要表现为骨髓造血功能低下、全血细胞减少和贫血、出血、感染。根据患者的病情,血象、骨髓象以及预后,可以分为重型再障和非重型再障。对于非重型再障,国内治疗首选的仍然是雄激素,总的有效率可以达到50%-60%。雄激素可以联合免疫抑制治疗,疗效可能会提高,常用的免疫抑制剂是环孢素。
对于重型再障的患者,如果患者年龄小于40岁有hla完全相合的同胞供者,可以考虑将ega造血干细胞移植作为首选的治疗方案。而对于不适合做ega造血干细胞移植的重型或者是极重型再生障碍性贫血的患者,可以采用免疫抑制治疗,例如,抗胸腺细胞球蛋白、抗淋巴细胞球蛋白和环孢素等。