线粒体脑疾病的治疗目前主要是依靠支持疗法,而无法纠正根本的缺陷。一般都是选择药物联合治疗,应用的药物主要有清除氧自由基的药物、维生素c、维生素e等,减少毒性产物的药物二氯乙酸、二甲基甘氨酸等,通过旁路传递电子的药物,辅酶q10、琥珀酸盐、维生素k等,还有补充代谢辅酶的药物,另外主要就是有硫胺素、核黄素等。
辅酶q10和维生素c可以使维生素e保持活性状态,辅酶q10又可以促进能量代谢,二氯乙酸和维生素b1从不同方面作用于丙酮酸脱氧酶复合物组合运用可以加速氧化代谢减少乳酸的生成,所以一般都是选择联合用药。
另外还可以应用L精氨酸改善症状,另外运动疗法主要是包括阻力以及耐力的训练,还有饮食疗法针,对不同的缺陷采用不同的饮食疗法。