多囊肾作为基因突变导致的遗传性肾脏病,治疗的理想方法是采用正常基因替换突变基因,纠正蛋白功能异常,但目前尚无法实现。目前没有有效的治疗措施,目前的多囊肾治疗重点在于治疗并发症症状,缓解症状,保护肾功能,延缓多囊肾肾衰竭进展的措施。
主要以对症保肾治疗预防和处理并发症为主,包括控制血压,治疗高脂血症,低蛋白饮食,纠正酸中毒,预防高磷血症。
肾脏体积,囊肿与正常肾组织体积比值是监测多囊肾进展的敏感指标,也可以作为药物治疗疗效的观察指标。外科治疗则主要为传统的手术和腹腔镜下多囊去顶减压术,在缓解疼痛,降压方面取得了一定的疗效。但是手术对于肾功能的影响以及是否能有效延缓囊肿扩大尚需进一步的研究。