血脂异常的基因治疗

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医生主讲实录

正常人体存在多种胆固醇,但对于心血管疾病有意义的主要有两种,低密度脂蛋白和高密度脂蛋白,低密度脂蛋白通常被心内科医生称为坏胆固醇,高密度脂蛋白则被称为好胆固醇,这是为什么,我们在大鱼大肉饮食以后大量的脂质被吸收在血管和肝脏中代谢低密度脂蛋白和高密度脂蛋白,低密度脂蛋白负责向全身细胞输送脂质相反,高密度脂蛋白则将脂质逆向运输回肝脏通过胆汁排泄脂质,因此蛋白越高越容易引起动脉粥样硬化进而引起心脑血管疾病。

临床上主要通过低密度脂蛋白水平来评估患者动脉粥样硬化的进展程度可以说低密度脂蛋白越低越好,这样子治疗未来的新希望lima1突变,研究人员从一个家族性低密度脂蛋白家庭中发现了一个能够调控血脂代谢的关键基因突变,lima1-k306fs,拥有该基因突变的患者的低密度脂蛋白水平远远低于正常水平,这也使这些患者患动脉粥样硬化等心脑血管疾病的风险大大降低。

那么lima1如何调节血液中胆固醇水平的,结果发现,lima1基因胆固醇水平较低,因此lima1,相关的蛋白越少,那么患胆固醇疾病的几率越小,这样就可以为那些因耐药性和经济原因无药可用的患者提供血脂异常的基因治疗。

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