首先粘多糖病是x连锁遗传或者是常染色体隐性遗传导致的,各种类型的粘多糖病的酶缺陷,基因位置突变的情况是不同的,这主要是本质的情况,也就是得了这个疾病之后不可能治愈,只要得了终生就会跟随着,没有特效治疗,只有对症和支持治疗。
不同的类型预后不同,一般患儿多在一年后发病,十岁左右死亡,有的可以存活五十多岁,没有特效的疗法。但是目前基因工程特异性酶替代治疗开始在临床上应用,取得不错的疗效,给粘多糖病带来希望。
首先粘多糖病是x连锁遗传或者是常染色体隐性遗传导致的,各种类型的粘多糖病的酶缺陷,基因位置突变的情况是不同的,这主要是本质的情况,也就是得了这个疾病之后不可能治愈,只要得了终生就会跟随着,没有特效治疗,只有对症和支持治疗。
不同的类型预后不同,一般患儿多在一年后发病,十岁左右死亡,有的可以存活五十多岁,没有特效的疗法。但是目前基因工程特异性酶替代治疗开始在临床上应用,取得不错的疗效,给粘多糖病带来希望。
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